FDA lässt Ezplaz Freeze Dried Plasma in den USA zu

Für Patientinnen und Patienten mit Blutverlust kann jede Minute ohne Behandlung entscheidend sein. Das Plasma, das zur Blutungskontrolle benötigt wird, steht am Ort der Verletzung jedoch nicht immer zur Verfügung.

Herkömmliches Plasma muss tiefgefroren gelagert und vor einer Transfusion aufgetaut werden. Dadurch lässt es sich in Rettungswagen, Katastrophengebieten, ländlichen Regionen oder auf Schlachtfeldern fernab einer Krankenhausinfrastruktur nur schwer mitführen und einsetzen.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat nun Ezplaz Freeze Dried Plasma zugelassen. Damit handelt es sich um das erste von der FDA zugelassene gefriergetrocknete Plasmaprodukt in den Vereinigten Staaten.

Wie in JAMA berichtet, erhalten Notfallteams durch die Zulassung ein Plasmaprodukt, das bei Raumtemperatur gelagert und innerhalb weniger Minuten für eine Transfusion vorbereitet werden kann.

Plasma und die Herausforderungen in Notfällen

Plasma ist der flüssige Bestandteil des Blutes. Es transportiert Proteine, darunter Gerinnungsfaktoren, die dem Körper helfen, Blutungen zu stoppen. Plasma kann erforderlich sein, wenn starke Blutungen oder Erkrankungen mehrere dieser Faktoren gleichzeitig verringert haben.

Frischgefrorenes Plasma bewahrt diese Proteine, doch die notwendige Tiefkühllagerung führt zu einem logistischen Problem. Bei einem Notfall weit entfernt von einem Krankenhaus sind die erforderliche Gefriermöglichkeit, Auftaugeräte und die benötigte Zeit möglicherweise schlicht nicht vorhanden.

Ezplaz wurde entwickelt, um einige dieser Hindernisse zu beseitigen. Dafür wird eine einzelne Einheit frischgefrorenen Plasmas gefriergetrocknet.

Nach Angaben der regulatorischen Bewertung der FDA kann das daraus entstehende Trockenprodukt 12 Monate lang bei Temperaturen zwischen 2 und 25 Grad Celsius gelagert werden.

Wird Plasma benötigt, geben medizinische Fachkräfte das im Set enthaltene sterile Wasser hinzu. Laut der FDA-Bewertung lässt sich das Produkt in etwa 2,5 Minuten rekonstituieren.

Jedes Set enthält eine Einheit gefriergetrocknetes Plasma, einen 250-Milliliter-Beutel mit sterilem Wasser, ein Flüssigkeitstransfersystem und ein Transfusionssystem. Das Plasma befindet sich in einem flexiblen Kunststoffbeutel statt in einer Glasflasche, wodurch das Bruchrisiko beim Transport sinkt.

Das Produkt ist als Plasma der Blutgruppe AB sowie als Plasma der Blutgruppe A mit niedrigen Konzentrationen von Anti-B-Antikörpern erhältlich. Diese Varianten wurden ausgewählt, um das Risiko einer gefährlichen Unverträglichkeit zu verringern, wenn die Blutgruppe einer Patientin oder eines Patienten noch unbekannt ist.

Die Blutgruppenverträglichkeit stellt in der Notfallmedizin eine grosse Herausforderung dar. Forschende untersuchen zudem Möglichkeiten, gespendetes Blut für mehr Empfängerinnen und Empfänger kompatibel zu machen, doch diese experimentellen Ansätze sind noch nicht für den klinischen Routineeinsatz geeignet.

Ezplaz Freeze Dried Plasma: zugelassene Anwendung

Ezplaz ist für Erwachsene zugelassen, die Plasma benötigen, wenn andere Plasmaprodukte nicht verfügbar sind. Dazu können blutende Patientinnen und Patienten, Menschen mit Massivtransfusionen sowie einige Personen gehören, die das Blutverdünnungsmittel Warfarin einnehmen und dessen Wirkung dringend aufheben müssen.

Die Zulassung bedeutet jedoch nicht, dass gefriergetrocknetes Plasma risikofrei ist oder herkömmliches Plasma ersetzen sollte, wenn tiefgefrorene Produkte verfügbar sind.

Wie andere Plasmatransfusionen kann Ezplaz allergische Reaktionen, transfusionsbedingte Lungenschäden, eine Kreislaufüberlastung oder Reaktionen durch inkompatible Blutgruppen auslösen. Es darf nicht bei Personen mit einer Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegenüber Plasmaprodukten oder bei Menschen mit Immunglobulin-A-Mangel eingesetzt werden.

Die FDA-Bewertung nannte zudem thromboembolische Ereignisse, bei denen ein Blutgerinnsel ein Gefäss verschliesst, als unvollständig charakterisiertes Risiko. Eine vorgeschriebene Studie nach der Zulassung soll dieses Risiko bei Patientinnen und Patienten überwachen, die das Produkt erhalten.

Die vor der Zulassung vorliegenden klinischen Daten umfassten eine frühe Sicherheitsstudie mit 24 gesunden Erwachsenen. In dieser Untersuchung wurden weder Todesfälle noch schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse gemeldet.

Eine kleine Studie mit gesunden Freiwilligen kann jedoch nicht vollständig zeigen, wie sich das Produkt bei schwer blutenden Patientinnen und Patienten unter realen Notfallbedingungen bewährt.

Frühere Nutzung und Grenzen der Evidenz

Gefriergetrocknetes Plasma ist keine neue Idee.

Es wird seit dem Zweiten Weltkrieg in der Militärmedizin eingesetzt. Bedenken hinsichtlich der Übertragung von Infektionen, einschliesslich Hepatitis, durch gepooltes Plasma führten später jedoch dazu, dass die Produktion im grossen Massstab eingestellt wurde.

Verbesserungen beim Spenderscreening, bei Testverfahren und bei Technologien zur Pathogenreduktion haben seither die Entwicklung neuerer Produkte mit gefriergetrocknetem Plasma unterstützt.

Nach Angaben der FDA entspricht das allgemeine Sicherheitsprofil von Ezplaz dem anderer Plasmaprodukte. Die Behörde kam zu dem Schluss, dass der Nutzen in den begrenzten, von der Zulassung abgedeckten Situationen die Risiken überwiegt.

Diese präzise festgelegte Anwendung ist wichtig.

Die FDA-Bewertung belegt nicht, ob Ezplaz im Vergleich zu herkömmlichem Plasma die Überlebensrate verbessert. Sein unmittelbarer Vorteil ist logistischer Natur: Es kann Plasma dort verfügbar machen, wo tiefgefrorene Produkte möglicherweise nicht schnell genug erreichbar sind.

Für jemanden, der weit entfernt von einem vollständig ausgestatteten Krankenhaus blutet, könnte die Möglichkeit, eine Packung gefriergetrocknetes Plasma innerhalb weniger Minuten in ein transfusionsbereites Produkt umzuwandeln, medizinischen Teams eine zuvor fehlende Option eröffnen.

Der Bericht wurde in JAMA veröffentlicht.

Dieser Artikel wurde von Rachel Garner auf Fakten geprüft und von Rebecca Dyer redigiert. Wir sind zwar stolz auf unseren Prozess, aber auch wir sind nur Menschen. Wenn Sie einen Fehler entdecken, teilen Sie ihn uns bitte mit.